广西新闻网-广西日报记者 王春楠
【人物名片】
杜丽群 住桂全国政协委员、南宁市第四人民医院护士长
【履职故事】
近段时间以来，治疗SMA（罕见病脊髓性肌萎缩症）的诺西那生钠注射液进入医保药品目录，费用从每针近70万元降至3.3万元，引起了社会各界的高度关注，罕见病一词也频频出现在公众视野。
作为医药卫生界别的政协委员，我长期关注广西医疗卫生事业的发展。我在365体育官网妇幼保健院走访调研时了解到，该院作为区内唯一的中国SMA诊治中心联盟单位，降价前在该院注射这一药品进行治疗的患者只有两名，而降价后已有20多位患者开始使用，还有更多患者正陆续登记用药。我认为，相关药品进入医保药品目录、降低治疗费用，是推动罕见病治疗的关键一环，为诸多患者家庭带来曙光和希望。
据相关统计，当前我国罕见病患者人数已达2000多万，但罕见病由于临床上病例少、经验少，导致高误诊、高漏诊、用药难等问题，往往被称为“医学的孤儿”。今年全国两会，我带来了《关于进一步加强罕见病的多层次医疗保障力度的提案》，呼吁加大对罕见病的关注与重视。我建议继续推进更多罕见病药品通过谈判准入降低价格，建设完善针对罕见病的多层次医疗保障体系，同时从源头把关，通过推进出生缺陷疾病防治来加大罕见病的预防力度。
我注意到，很多罕见病都有遗传性，所以优生优育更是关键，一旦查出罕见病，需及时治疗、干预，越早效果越好。希望我们整个社会能够关注罕见病群体，给予他们更多的帮助，每一个小群体都不应该被放弃。
